Selon la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis, une maladie rare se définit par une population de patients inférieure à 200K aux États-Unis. Même si ces données semblent indiquer un faible nombre d'occurrences, plus de 7K maladies rares affectent 30 millions de patients aux États-Unis, ce qui est considérable. Par conséquent, il est nécessaire de trouver des solutions pour faire avancer le développement des traitements et assurer un parcours sans heurts du début à la fin.

Les avancées médicales et les traitements avancés sont une lueur d'espoir pour ces patients. Toutefois, passer de l'identification des mutations à l'administration de traitements efficaces présente des difficultés significatives. Le modèle classique des soins de santé n'est pas adapté et nécessite différentes approches et une chaîne d'approvisionnement clinique robuste.

Cet article présente les difficultés rencontrées lors du développement et de la livraison des produits médicaux avancés, comme la répartition dispersée des patients, les procédés complexes de fabrication et les obstacles réglementaires. L'adoption d'un modèle Hypercare par Marken au service de toutes les expéditions pour maladies rares est également présentée.